摘要：由锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）和蔻德罕见病中心支持、苏州大学附属苏州市独墅湖医院发起的"ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）探索性临床研究"（IIT）已经顺利完成了7例受试者给药治疗，所有患者均显示出良好的安全性，且最快在给药后2周即取得具有显著临床治疗意义的转甲状腺素（TTR）蛋白下降。...
由瑞正基因（苏州）有限公司（以下简称瑞正基因）和蔻德罕见病中心支持，苏州大学附属苏州独墅湖医院发起的“ART001注射剂治疗甲状腺素淀粉样变”（ATTR）“探究性临床研究”（IIT）已成功完成7例受试者的给药治疗，所有患者均表现出良好的安全性，给药后2周内最快获得具有显著临床治疗价值的转甲状腺素（TTR）蛋白降低。
ART001注射剂是我国第一种基于非病毒载体进入体内临床试验的基因编辑药物，具有令人鼓舞的成药性。
ATTR是一种严重的、进展性的、危及生命的疾病，主要来自肝脏的TTR蛋白质折叠错误，在组织中形成淀粉样物质的异常沉积。2023年9月，国家卫生委员会将ATTR列入第二批罕见病目录。
ART001注射剂由瑞正基因自主开发，依托其行业领先的工业基因编辑技术平台，采用脂纳米颗粒（LNP）作为交付媒介，针对TTR基因的基因编辑部分被交付到肝脏，安全和特殊地编辑TTR基因，阻止TTR蛋白质的表达，避免淀粉样物质的异常沉积。ART001注射剂在检测中表明，即使超过饱和剂量的20倍，也无法检测到任何脱靶编辑，其安全性完全优于国外同类商品，处于行业领先水平。
与需要每天服用但只能减缓疾病进展的小分子药物不同，体内编辑药物有潜力停止进展，甚至逆转和治愈疾病一次。瑞正基因开发的体内基因技术平台不需要使用病毒和细胞，因此开发的产品价格不仅不像其他基因和细胞治疗药物那样数百万元，而且可以为患者和国家医疗保险节省大量费用。
ART001注射剂IIT临床研究研究研究研究研究研究研究者郝永岗教授“目前，对于国内ATTR人群来说，治疗方法非常有限。ART001注射剂是我国药物研发的里程碑式突破。我们获得的数据显示，该药物具有优异的可靠性和疗效，只需一次，为ATTR患者带来了新的革命性治疗选择，也将大大减轻患者和医疗保险的负担。继续推进ART001注射剂临床研究，积累更多临床数据，支持当地自主创新药物，实现临床转化，为更多患者带来更好的治疗选择。"
蔻德罕见病中心创始人、主任黄如芳先生“缺药是中国罕见病患者最迫切的需求，十多年来，我和我的团队一直在推动罕见病药物的引进和发展，特别高兴看到瑞正基因团队只用了两年，使用世界领先的基因编辑技术为ATTR患者开发治疗药物，特别是看到IIT相关数据，其安全性和潜在疗效非常好，我们期待着尽快推进下一阶段的临床试验！"
瑞正基因创始人、董事长兼董事长、CEO王永忠博士“特别感谢郝教授及其团队、参与项目的患者及其家属、蔻德罕见病中心和黄主任的支持，以及公司所有同事和其他合作伙伴！”瑞正基因很荣幸能与所有关注患者的多方合作伙伴一起开发一种能使患者终身受益的药物。ART001注射剂可以成为中国第一个基于非病毒载体的基因编辑产品进入体内临床研究，虽然鼓励，但未来更大的临床试验，我们知道作为产品开发者，不仅承担行业责任，而且承担患者、医生和所有利益相关者的信任和信任！由于ART001的开发经验和一系列平台技术的验证，瑞正基因将努力加快管道产品的研发，努力做出更多更好的革命性基因编辑药物，尽快造福更多患者。"
苏州独墅湖医院关于苏州独墅湖医院
苏州独墅湖医院（苏州大学附属独墅湖医院、苏州大学医学中心）是苏州工业园区第一家现代公立医院，是苏州大学直属附属医院，是集医疗、教学、科研为一体的综合性医疗机构。医院立足江苏省自由贸易区苏州地区的区位优势，注重优质医疗服务、高科技人才培养、高水平生物医学转型三大使命、高定位、稳定、深远。医院致力于建设“研究型、国际化、高水平”的全国一流公立综合医院，让政府满意、学校放心、人民信任、同行尊重。
关于锐正基因
瑞正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，致力于世界领先的非病毒载体基因编辑技术和产品的开发和商业化。瑞正基因是中国第一家将非病毒载体基因编辑药物推广到身体临床试验的创新药物研发公司。
